Monoklonale antilichamen tegen het PCSK9-eiwit zijn voor veel patiënten met familiaire hypercholesterolemie (FH) een kans om te leven zonder zware LDL-aferese, d.w.z. mechanische verwijdering van LDL-cholesterol uit het plasma. PCSK9 wordt toegediend als een eenvoudige, subcutane injectie aan die patiënten bij wie het "slechte" cholesterolgehalte hoger is dan 160 mg / dl ondanks behandeling. Het positieve vergoedingsbesluit van het ministerie van Volksgezondheid had echter betrekking op slechts één van de in Polen geregistreerde remmers. Tegenwoordig geven specialisten de noodzaak aan om het programma te reorganiseren - door de terugbetaling uit te breiden naar nieuwe groepen patiënten voor wie moderne therapie een kans is om het risico op ernstige cardiovasculaire voorvallen te verminderen, en om het tweede antilichaam op te nemen, waardoor een veel betere aanpassing van de behandeling mogelijk is.
Op basis van epidemiologische gegevens wordt geschat dat de huidige vergoedingsindicatie voor alirocumab - een van de PCSK9-remmers, in totaal tot 3.000 mensen kan dekken. patiënten. Experts van de sessie "Familiaire hypercholesterolemie - is de huidige vergoeding optimaal?" tijdens de 23e editie van de Interventional Cardiology Workshop in Warschau, waren ze het erover eens dat een aangepast geneesmiddelenprogramma, dat rekening zou houden met zowel geneesmiddelen als een bredere populatie, een aantal voordelen zou kunnen opleveren: het verhogen van het zeer lage percentage ziektediagnoses in Polen, het implementeren van optimalisatie van lipidenverlagende therapie met het gebruik van statines met ezetimibe alvorens te beginnen PCSK9 en het vermogen om de ziekte onder controle te houden bij degenen die, ondanks de toegepaste behandeling, het therapeutische doel vandaag niet bereiken. Zoals benadrukt door Andrzej Śliwczyński, adjunct-directeur van de afdeling Gezondheidszorg van het National Health Fund, zou een dergelijke vorm van het programma ook een antwoord zijn op het probleem van lage therapietrouw, d.w.z. de verhouding tussen patiënt-arts-samenwerking. De patiënt zal worden gecontroleerd op naleving van therapeutische aanbevelingen.
Zoals prof. dr. hab. n. med Maciej Banach, voorzitter van de Polish Lipidology Society en directeur van het Institute of Polish Mother's Health Center in Łódź, gedurende de twee jaar dat het programma loopt, zal het mogelijk zijn om 10 tot 20 procent van de patiënten in behandeling te nemen. veronderstelde bevolking. Om de effectiviteit te vergroten, zou de volgende stap het verlagen van de 160 mg / dl-drempel voor LDL-cholesterol moeten zijn, wat tegenwoordig het criterium is voor het starten van de behandeling. Volgens experts is dit nog steeds een te hoge waarde.
- We hebben zeer specifieke gegevens die bewijzen dat patiënten met FH- en LDL-cholesterolwaarden tot 160 mg / dL nog steeds mensen zijn met een zeer hoog cardiovasculair risico, voor wie we - gezien de ondoelmatigheid van de beschikbare behandeling - niets te voorstellen hebben. 99 procent van hen hebben een subklinische of bekende cardiovasculaire aandoening. Als, ondanks de behandeling, het LDL-cholesterolgehalte meer dan 100 mg / dl bereikt, twijfelen we er niet aan dat atherosclerose blijft toenemen en dat patiënten nog steeds worden blootgesteld aan cardiovasculaire gebeurtenissen - legt prof. Banach.
Het huidige geneesmiddelenprogramma, dat de toevoeging van een tweede PCSK9-remmer vereist, komt tegemoet aan de behoeften van patiënten met familiaire hypercholesterolemie, terwijl patiënten met hypercholesterolemie na hartaanvallen of beroertes, die tegenwoordig, ondanks behandeling, vaak hun therapeutische doelen niet bereiken, er zeker van zouden profiteren.
Met de functie van prof. De vertegenwoordigers van Banach zijn het daar ook mee eens. Volgens Marek Kustosz van de Coalitie “Hart voor Cardiologie” is het uitbreiden van de terugbetaling naar nieuwe groepen patiënten een kans voor hen om een effectieve behandeling te krijgen, zelfs voordat de ziekte voortschrijdt en de waarschijnlijke breuk van de atherosclerotische plaque resulteert in een hartaanval of beroerte.
Prof. dr hab. n. med. Adam Witkowski, workshopdirecteur en verkozen president van de Polish Cardiac Society, wijst ook op de noodzaak om de manier waarop mensen denken over het uitgeven van geld aan moderne medicamenteuze therapieën of innovatieve behandelingen te veranderen. De expert benadrukt dat het gebrek aan voorbereiding van een meerjarige analyse effectief de juiste beoordeling van de effectiviteit van een bepaald product of technologie verhindert, die - hoewel aanvankelijk duur - na een paar jaar kan besparen op zowel directe als indirecte kosten, waardoor de levensverwachting en kwaliteit van de patiënt verbetert.
- We doen te weinig kosteneffectiviteitsanalyses en kijken pas in het begin hoeveel een bepaalde therapie kost. Dit is de achilleshiel van het Poolse systeem. We letten op hoeveel we nu moeten uitgeven, maar we kijken niet naar de effecten die deze behandeling in de toekomst zal hebben - zegt prof. Witkowski. - De rol van het Medisch Onderzoeksbureau zou moeten zijn om een register op te zetten in een beperkt aantal centra en om de doeltreffendheid onder Poolse omstandigheden te meten. We moeten onze eigen gegevens hebben die we vandaag niet hebben. "
De gezamenlijke oproep van specialisten en patiëntengemeenschappen kan binnenkort gedeeltelijke resultaten opleveren. Na de positieve aanbeveling van het Agentschap voor Health Technology Assessment and Tariff System, begon het ministerie van Volksgezondheid te werken aan de opname van een tweede, voorheen niet-terugbetaald monoklonaal antilichaam tegen het PCSK9-eiwit. Het wijzigen van de vergoedingsbeslissing is niet alleen een kans voor een betere, meer geïndividualiseerde therapie, maar ook voor een grotere concurrentiepositie.
De verbetering van de situatie van patiënten met familiaire hypercholesterolemie zal bovendien worden gebracht door KORDIAN, het "Nationaal programma voor de preventie van atherosclerose en hartziekten door mensen met verhoogde cardiovasculaire risicofactoren op te leiden". Nauwe samenwerking met POZ-faciliteiten is niet alleen om te helpen bij het effectief opleiden van degenen bij wie de ziekten zich nog niet hebben ontwikkeld, maar ook om een groep patiënten met FH te identificeren. Vandaag kreeg slechts 1,5 procent de juiste diagnose. van hen.
- Patiënten bij wie familiaire hypercholesterolemie is vastgesteld, zijn vaak jong en mager. Op het eerste gezicht lijken ze niet ernstig ziek te zijn of het risico te lopen ernstig ziek te worden. Ze verschillen sterk van "traditionele" patiënten met een hartinfarct, die meestal in de zeventig zijn, vaak zwaarlijvig zijn en rokers zijn. Ondertussen zijn het twintig- of dertigjarigen met een zeer ernstige atherosclerose die ondanks hun jonge leeftijd hun eerste hartaanval krijgen - legt prof. dr hab. n. med. Piotr Jankowski, secretaris van de Poolse Vereniging voor Cardiologie.
Tot dusver is het KORDIAN-programma aangekondigd voor zes regio's in het land, waarvan slechts drie centra het daadwerkelijk hebben uitgevoerd. Zoals Dr. Krzysztof Chlebus van de Medische Universiteit van Gdańsk uitlegt, zal hun rol zijn om de PHC voor te bereiden op het uitvoeren van basiseducatieve activiteiten, evenals het uitvoeren van screeningstests.
Dr. Radosław Sierpiński, adviseur van de minister van Volksgezondheid, op basis van de Europese richtlijnen voor de behandeling van hypercholesterolemie, benadrukte ook het belang van preventieve maatregelen - de goedkoopste vanuit het oogpunt van het systeem, en tegelijkertijd de meest effectieve. Volgens Dr. Sierpinski, het zijn patiënten met een hoog cardiovasculair risico die in het middelpunt van de aandacht zouden moeten staan, niet alleen van het ministerie van Volksgezondheid, maar ook van het ministerie van Familie, Arbeid en Sociaal Beleid. Hun isolement, onder meer via het KORDIAN-programma, is relatief goedkoop voor het systeem in vergelijking met de noodzaak om herstellende geneeskunde te gebruiken. 40 miljoen PLN werd toegewezen voor uitgebreide educatie van Polen op het gebied van effectieve primaire en secundaire preventie van hart- en vaatziekten, inclusief screening.
