Patiënten met de meest ernstige vormen van leukemie zitten zonder medicijnen

Op de lijst van terugbetaalde geneesmiddelen van november stond geen medicijn dat de levens redt van mensen die lijden aan chronische myeloïde leukemie en acute lymfatische leukemie. Momenteel wordt het door de medicijnfabrikant gefinancierde donatieprogramma afgebouwd en patiënten vragen het ministerie van Volksgezondheid nog steeds om toegang tot innovatieve therapieën die in Europa standaard zijn.

Polen zonder toegang tot vergoeding van een medicijn dat de ontwikkeling van de ziekte remt

Het leven hangt vaak af van een patiënt die een innovatief medicijn krijgt. Leden van de Nationale Vereniging voor Hulp aan Patiënten met Chronische Myeloïde Leukemie (PBS) hebben er alles aan gedaan om het lot van mensen die ernstig ziek zijn met chronische myeloïde leukemie en acute lymfatische leukemie te veranderen. Het probleem wekte de interesse van de media, parlementsleden, experts en veel mensen van goede wil. Aan het einde van activiteiten ter verbetering van de situatie van patiënten stuitten zij echter op onbegrijpelijke weerstand van ambtenaren van het ministerie van Volksgezondheid.

"Chronische myeloïde leukemie" of "acute lymfoblastische leukemie" - zo'n diagnose die in ons land werd gesteld, betekende tot voor kort een doodvonnis. Dankzij de ontwikkeling van de geneeskunde is er een doorbraak in levensreddende therapie ontstaan, en daarmee hoop voor patiënten die aan bloedkanker lijden. Het innovatieve medicijn zou de progressie van de ziekte kunnen belemmeren, hen in staat stellen weer te leven en te werken, of te wachten op een beenmergtransplantatie. De vreugde van de patiënten bleek vluchtig, aangezien een maandelijkse behandeling met het medicijn ongeveer 28.000 PLN kost. Ze moeten de rest van hun leven één tablet per dag innemen, maar de meeste gediagnosticeerde patiënten kunnen dergelijke kosten niet betalen, ook al zijn dat de kosten van hun leven.

De PBS Association heeft herhaaldelijk beroep aangetekend en brieven gestuurd naar het ministerie van Volksgezondheid met betrekking tot patiënten die mislukte behandelingen ondergingen met behulp van terugbetaalde preparaten. Voor deze groep mensen is Iclusig (ponatinib) de enige redding en hoop op leven. Het is een geneesmiddel dat de status van levensreddende therapie heeft bij patiënten die resistentie hebben ontwikkeld of contra-indicaties hebben voor het gebruik van remmers. 150 patiënten kunnen overleven, maar de noodzakelijke stap is het introduceren van financiering voor een medicijn met bewezen effectiviteit.

Ook leden van de Parlementaire Gezondheidscommissie werden om hulp gevraagd. In 2017 hebben parlementsleden Teresa Glenc, Józef Hrynkiewicz en Jolanta Szczypińska een parlementaire uitspraak gedaan over patiënten met PBSz en OBL. MP Małgorzata Zwiercan, die nog geen antwoord heeft ontvangen van het ministerie van Volksgezondheid.

De enige hulp die de Poolse staat besloot te bieden aan degenen die door deze ziekten zijn getroffen, is toegang tot het medicijn Iclusig (ponatinib) onder de Emergency Access to Drug Technologies-procedure. Het moest een snelle redding zijn voor patiënten die in de Europese Unie geregistreerde medicijnen nodig hebben, maar die in Polen niet worden vergoed. Dit zijn patiënten voor wie geneesmiddelen van de vergoedingenlijst niet werken, dus toegang tot nieuwe therapieën is voor hen een kwestie van leven of dood.

Toegestaan, maar niet vergoed, Iclusig (ponatinib) is de laatste kans op verder leven voor patiënten, wat wordt bevestigd door de mening van artsen die patiënten met CML en OBL behandelen. De dringende noodzaak om het medicijn aan patiënten ter beschikking te stellen, wordt ondersteund door aanvragen die als onderdeel van deze procedure door ziekenhuizen naar het ministerie van Volksgezondheid zijn gestuurd. In het jaar van de wet heeft het ministerie 10 positieve besluiten genomen over de financiering van medicamenteuze therapie onder de RDTL. Het is niet genoeg om in de behoeften van de zwaksten te voorzien.

Te lange procedures met het risico het leven van patiënten in gevaar te brengen

Helaas heeft de RDTL-procedure zwakke punten. Patiënten werden blootgesteld aan lang wachten, soms twee maanden, op de beslissing van het ministerie, wat levensbedreigend is voor patiënten met OBL.Het risico bestaat dat de continuïteit van de behandeling wordt verstoord, aangezien RDTL-records bevestiging van de werkzaamheid na 3 maanden vereisen en de toestemming voor behandeling ook 3 maanden dekt. Patiënten met CML zullen worden gedwongen de therapie te stoppen in afwachting van het resultaat en de volgende beslissing van het ministerie van Volksgezondheid, wat een impact zal hebben op de effectiviteit van de behandeling en de effectiviteit ervan. Door het ontbreken van een apart budget voor de financiering van RDTL en economische belemmeringen, zullen niet alle ziekenhuizen in staat zijn om de behandeling te financieren, ook al krijgen ze al een positief besluit van het ministerie van Volksgezondheid.

Prof. Tomasz Sacha van de afdeling en kliniek voor hematologie aan het Collegium Medicum van de Jagiellonian Universiteit in Krakau tijdens het 14e Health Market Forum.

- Een voorbeeld van hoeveel dit nodig is, is het geneesmiddelenprogramma voor patiënten met chronische myeloïde leukemie. Daar ontbreken twee belangrijke medicijnen. De eerste, ponatinib, een geneesmiddel van de derde generatie, wordt gebruikt bij patiënten die ongevoelig zijn voor eerste- en tweedelijnsbehandeling. Het is effectief en stelt patiënten in staat om in remissie te gaan. Het is echter niet beschikbaar in het geneesmiddelenprogramma, maar in het programma voor toegang tot therapie voor noodgevallen, wat een last is voor klinieken, en het programma vereist dat de behandeling na drie maanden wordt beoordeeld en dat er een nieuwe aanvraag naar het ministerie van Volksgezondheid wordt gestuurd. Waar moet de patiënt tijdens deze periode mee worden behandeld? - stelde de vraag van prof. Sacha.

Het wachten op ondersteuning bij de behandeling die het leven van de zieken redt, het uitblijven van officiële beslissingen of de lange procedures kunnen in Polen een norm worden genoemd. Angst, hulpeloosheid, bitterheid en woede - deze emoties waren tot voor kort de beste beschrijving van de zieken. Gelukkig besloten degenen die het medicijn maakten te helpen. Hoewel de staat zijn burgers een kans zou moeten geven om hun leven voort te zetten, deed de fabrikant van het medicijn Iclusig (ponatinib) dat wel. De afgelopen 2 jaar werd er niet-retourneerbare hulp geboden aan Poolse patiënten in nood door de medicijnfabrikant, Angelini Pharma Polska, als onderdeel van het donatieprogramma.

Dankzij de goede wil van de fabrikant werden 74 patiënten met chronische myeloïde leukemie en acute lymfoblastische leukemie behandeld met Iclusig (ponatinib). Van september 2016 tot augustus 2018 schonk het bedrijf 388 pakketten Iclusig (ponatinib) ter waarde van 9 miljoen PLN gratis.

- Als onderdeel van het donatieprogramma van Angelini werden patiënten behandeld in 22 klinische centra in Warschau, Białystok, Gdańsk, Toruń, Szczecin, Lublin, Łódź, Olsztyn, Gdańsk, Zamość, Kraków, Katowice, Poznań en Wrocław. Aanvankelijk was de hulp gepland voor een jaar, maar dankzij onze inspanningen werd het programma voor Poolse patiënten verlengd tot twee jaar. Na deze periode wordt het gedoofd - we zorgen voor de voortzetting van de behandeling met Iclusig voor de bestaande patiënten, maar verdere acties omvatten niet de opname van nieuw gediagnosticeerde patiënten - zei Agnieszka Miąsek, directeur Prijsbeleid en terugbetaling bij Angelini Pharma Polska.

Alles in handen van het ministerie van Volksgezondheid

Administratief gezien is het terugbetalingsproces voor Iclusig door de fabrikant hervat en in dit stadium is het aan het ministerie. In april 2018 diende Angelini Pharma Polska een aanvraag in om de geschorste procedure voor terugbetaling en vaststelling van de officiële verkoopprijs van het medicijn Iclusig (ponatinib) dat wordt gebruikt in het kader van drugsprogramma's te hervatten: "Behandeling van chronische myeloïde leukemie (ICD-10 C.92.1) met ponatinib" en "Behandeling van acute lymfoblastische leukemie op Philadelphia-chromosoom (Ph +) met ponatinib (ICD-10 C91.0)". Deze aanvraag is goedgekeurd door het ministerie van Volksgezondheid. Helaas is er sindsdien niets gebeurd dat het terugbetalingsproces kan versnellen en patiënten kan helpen. Ondanks de benoeming van twee data voor ontmoetingen met de medicijnfabrikant, werden beide door het ministerie geannuleerd zonder een nieuwe datum op te geven. De fabrikant meldde aan het ministerie van Volksgezondheid dat hij bereid was om te praten om het terugbetalingsproces tot een positieve oplossing te brengen, maar de staat moet de verantwoordelijkheid nemen voor het leven en de gezondheid van zijn burgers.

Patiënten met CML en OBL begrijpen niet waarom de meest kwetsbare mensen in Polen nog steeds niet de noodzakelijke behandeling krijgen. Iclusig (ponatinib) werd in 2013 goedgekeurd in de Europese Unie. Het wordt momenteel terugbetaald in alle EU-landen, behalve Polen, Hongarije en Slovenië. Mensen die het medicijn nodig hebben, kunnen ook geen ander punt accepteren - hoe ze verschillen van patiënten in Roemenië, Hongarije, Bulgarije, Frankrijk, Spanje, België, Portugal en vele andere landen die hun patiënten gratis hebben behandeld. De landen van de Europese Unie vergoeden effectieve medicamenteuze therapie, terwijl Polen in de staart van Europa blijft, ondanks het feit dat het aantal patiënten met bloedkanker voortdurend toeneemt.

- Wat kankerpatiënten gewoonlijk niet hebben, is tijd - voordat een nieuw medicijn in Polen wordt vergoed, zullen sommige patiënten niet kunnen profiteren van moderne therapie. Daarom is het uitermate belangrijk om te zorgen voor een snelle beschikbaarheid van een nieuw geneesmiddel onder het vergoedingssysteem voor patiënten met bloedkanker. En voor het gezondheidssysteem zou het een prioriteit moeten zijn - zei Jacek Gugulski, voorzitter van de Nationale Vereniging voor Hulp aan Patiënten met Chronische Myeloïde Leukemie.

PBS-vereniging

De Nationale Vereniging voor Hulp voor Patiënten met Chronische Myeloïde Leukemie ondersteunt mensen met PBS, hun families en familieleden. Het organiseert opleidingen en voorlichtingscampagnes over de ziekte en moderne behandelmethoden voor leukemie. Hij neemt deel aan het werk van nationale en internationale organisaties gericht op kankerbestrijding. Maar bovenal probeert het ervoor te zorgen dat patiënten volledige, gelijke en vrije toegang hebben tot de beste methoden en medicijnen om hen te helpen de ziekte te overwinnen.