Het is het eerste medicijn ter wereld dat mensen met spinale spieratrofie de kans geeft om de ziekte te stoppen en hun kwaliteit van leven te verbeteren. In Polen zijn er echter geen voorschriften die patiënten in staat stellen vroegtijdig toegang te krijgen tot het medicijn. Daarom schrijven patiënten en hun families duizenden brieven aan de overheid om de wet te veranderen en behandelmogelijkheden te bieden.
Spinale spieratrofie (SMA) is een zeldzame ziekte die leidt tot progressieve spierafbraak, inclusief die verantwoordelijk zijn voor ademhalen en slikken, wat leidt tot ademhalingsfalen. Het is ook de grootste genetische moordenaar van kinderen, want als het bij een baby aankomt, kan het heel snel overlijden aan ademhalingsfalen tot de leeftijd van twee jaar. Tot voor kort werd spinale spieratrofie (SMA) als een ongeneeslijke ziekte beschouwd. In de zomer van 2016 bleek echter dat 's werelds eerste medicijn, nusinersen, werd ontwikkeld, waardoor mensen met spinale spieratrofie de kans krijgen om de ziekte te stoppen en hun kwaliteit van leven te verbeteren. Er zijn in Polen geen voorschriften die patiënten in staat stellen vroegtijdig toegang te krijgen tot het medicijn. Daarom schrijven patiënten en hun families duizenden brieven aan de regering om de wet te veranderen en behandelingskansen te bieden - net als in andere landen.
Nusinersen - het eerste SMA-medicijn om de progressie van de ziekte te stoppen
Sinds kort is nusinersen in veel Europese en wereldlanden al in gebruik onder de zogenaamde Early Access-programma's (EAP's), die het leven van veel zieke kinderen redden. In Polen staat de wet dergelijke dingen niet toe. Pas in 2017 moet de wet de lancering van early access-programma's mogelijk maken. De door het ministerie van Volksgezondheid voorgestelde bepalingen voorzien echter niet in de financiering van zelfs maar één medisch bezoek dat nodig is om het medicijn te krijgen, om nog maar te zwijgen van de kosten van ziekenhuisopname en toediening van nusinersen.
Ouders van kinderen met SMA vragen om de beschikbaarheid van SMA-therapie in Polen als onderdeel van de procedure voor vroegtijdige toegang, evenals om toekomstige geneesmiddelenvergoeding.
Bovendien moet de behandeling ermee worden stopgezet op de dag dat het medicijn wordt geregistreerd en is er geen mogelijkheid tot automatische voortzetting van de behandeling. In het geval van SMA kan elke onderbreking van de behandeling leiden tot een onomkeerbare verslechtering van de gezondheid, met inbegrip van de dood.
Deelnemers aan de YES for SMA-behandeling in Polen-campagne vechten ervoor dat Poolse patiënten kunnen worden behandeld met nusinersen en dat ze onmiddellijk na opname op de lijst van terugbetaalde geneesmiddelen kunnen worden opgenomen. Er is ook behoefte aan centra waar het medicijn kan worden toegediend, omdat dit gebeurt met een injectie in de wervelkolom, en zo'n moeilijke medische ingreep moet worden uitgevoerd door een specialist.
De Poolse SMA-gemeenschap vraagt de premier daarom rekening te houden met bovenstaande eisen en de slogan te onderschrijven: JA voor SMA-behandeling in Polen. U kunt deelnemen aan de campagne op Facebook. Ouders worden ook ondersteund door de SMA Foundation
Aanbevolen artikel:
Stichting SMA ondersteunt patiënten met spinale spieratrofie Lees ook: Spierdystrofie - behandeling en revalidatie bij spierdystrofie Duchenne spierdystrofie: oorzaken en symptomen. Revalidatie bij dystrofie ... Spinale spieratrofie - een educatieve conferentie voor gezinnen met SMA
