De SMA Foundation, die families van patiënten samenbrengt die lijden aan SMA - spinale musculaire atrofie, heeft vandaag een petitie ingediend bij de minister-president met het verzoek om ondersteuning bij het verkrijgen van de felbegeerde toegang tot het medicijn nusinersen - 's werelds eerste effectieve therapie tegen deze zeldzame genetische ziekte. Patiënten en hun families wachten al meer dan 15 maanden op terugbetaling van geneesmiddelen. Polen blijft een van de laatste Europese landen waar het medicijn niet wordt vergoed, en patiënten moeten in spanning en verwachting leven.
Families van patiënten ondernemen veel initiatieven om het maatschappelijk bewustzijn van de ziekte te vergroten en om de aandacht van besluitvormers te vestigen op hun behoeften en verwachtingen. De georganiseerde acties kregen brede publieke steun en werden vaak gesponsord door de First Lady van de Republiek Polen - Agata Kornhauser-Duda. Dit alles zodat Polen eindelijk zou toetreden tot 22 Europese landen die nusinersen vergoeden.
“We doen nogmaals een beroep op de premier voor een reactie met betrekking tot de terugbetaling van SMA-therapie voor alle Poolse patiënten. We benadrukken en herinneren u eraan dat Polen een van de laatste landen is die het medicijn niet vergoedt. Daarom hebben we een petitie opgesteld aan de premier, die tot dusver door bijna 61.000 mensen is ondertekend. " - schreven in het verzoekschrift vertegenwoordigers van de SMA Foundation en het initiatief "Ja tegen SMA-therapie in Polen".
SMA is een zeer zeldzame ziekte die voorkomt bij één op de 6-7.000 mensen. geboorten. In Polen lijden ongeveer 800 mensen eraan. Patiënten worstelen met motorische en ademhalingsproblemen en spraakproblemen. Tot voor kort waren er geen effectieve therapieën - de enige vorm van behandeling was revalidatie. In 2016 werd het eerste medicijn, nusinersen, goedgekeurd door de Amerikaanse FDA en in mei 2017 door de Europese EMA. Sinds februari 2017 is het Extended Drug Access Program in Polen actief. Op dit moment zijn er 30 kinderen met SMA type I ingeschreven, de rest, ruim 600 mensen, blijft zonder behandeling. Hun toestand verslechtert. Medische experts benadrukken dat nusinersen moet worden gebruikt bij de behandeling van alle patiënten met SMA, ongeacht het type en stadium van de ziekte.
Tijd is van bijzonder belang voor patiënten met SMA. Elke dag vechten ze hard voor efficiëntie en leven.
Sommigen van hen hebben deze strijd al verloren.
