TREG: een innovatieve methode om diabetes type 1 te behandelen

TREG - een innovatieve methode om diabetes type 1 te behandelen - begint beschikbaar te komen voor patiënten. Dankzij de uitvinding van Poolse wetenschappers van de Medische Universiteit van Gdańsk hebben kinderen en adolescenten met nieuw gediagnosticeerde diabetes type 1 een kans om de kwaliteit van leven aanzienlijk te verbeteren. Niet elke patiënt kan echter in aanmerking komen voor therapie.

Type 1-diabetes wordt een plaag in Polen en treft voornamelijk kinderen - zij vormen 90% van de patiënten met deze diagnose. Het begint vaak in de vroege kinderjaren, dus jonge patiënten herinneren zich het leven zonder insulinepen of insulinepomp niet meer. Elk jaar ontwikkelt diabetes type 1 in de wereld ongeveer 80-100 duizend. kinderen, waarvan ongeveer 2 duizend. gevallen zijn in Polen. Helaas verdubbelt dit aantal in ons land elke 10 jaar.

Type 1-diabetes wordt veroorzaakt door een auto-immuunproces, waarbij het immuunsysteem zijn eigen weefsels vernietigt. Momenteel zijn er geen medicijnen die dit proces kunnen stoppen - na verloop van tijd leidt diabetes type 1 tot de volledige vernietiging van de pancreaseilandjes. De patiënt kan alleen insuline aangeboden krijgen. Gelukkig ontwikkelt de moderne geneeskunde nieuwere en nieuwere therapiemethoden, waarbij de effecten van klassieke medicijnen worden versterkt of zelfs vervangen door de nieuwste wetenschappelijke prestaties. Een dergelijke benadering is celtherapie, waarbij cellen die uit het lichaam van de patiënt of donor worden gehaald of kunstmatig in onderzoekslaboratoria zijn gemaakt, medicijnen worden.

Cellulaire medicijnen, of de TREG-methode

Het Poolse laboratorium is het eerste ter wereld dat begint te werken aan het gebruik van regulatoire T-cellen (Tregs) bij menselijke behandelingen. Het unieke van de therapie is het bestrijden van de oorzaken van de ziekte, niet alleen de klinische symptomen, waardoor de klinische parameters en de kwaliteit van leven van jonge patiënten met diabetes type 1 worden verbeterd.

De makers van de innovatieve TREG-methode zijn topspecialisten van de Medische Universiteit van Gdańsk: prof. dr hab. n. med Piotr Trzonkowski, hoofd van de leerstoel en afdeling medische immunologie, prof. dr hab. n. med Małgorzata Myśliwiec, hoofd van de afdeling en kliniek van pediatrie, diabetes en endocrinologie en prof. dr hab. n. med. Natalia Marek-Trzonkowska, hoofd van de Cancer Immunology Group van het International Center for Cancer Vaccine Science aan de Universiteit van Gdańsk.

Om de TREG-methode volledig te begrijpen, is het belangrijk om de oorzaken van de ontwikkeling van diabetes type 1 te begrijpen.Gezonde patiënten hebben voldoende hoeveelheden regulerende T-cellen (Tregs) in het bloed, die ervoor zorgen dat het immuunsysteem infecties bestrijdt en dat het zijn eigen weefsels niet vernietigt. - in zekere zin leren ze andere cellen van het immuunsysteem om onderscheid te maken tussen zichzelf en anderen. Bij patiënten met diabetes type 1 zijn er te weinig regulatoire T-lymfocyten of ze bereiken de alvleesklier niet op het juiste moment. Het gevolg is dat het immuunsysteem geen onderscheid meer maakt tussen lichaamsvreemde cellen (bijv.bacteriën) en eigen cellen, wat leidt tot een situatie waarin de eigen bloedcellen de insulineproducerende cellen van de pancreas vernietigen. Bij de door Poolse wetenschappers gepatenteerde TREG-methode worden de eigen cellen van de patiënt (regulatoire T-lymfocyten) verzameld, vermenigvuldigd in het laboratorium en opnieuw aan de patiënt gegeven. Door het aantal Tregs-cellen in het lichaam te vergroten, hebben mensen met diabetes type 1 de kans om de pancreasfunctie ten minste gedeeltelijk te behouden. Dit is erg belangrijk omdat uw eigen insuline nauwkeurig wordt uitgescheiden en beter beschermt dan een moderne insulinepomp.

Om voor behandeling in aanmerking te komen, moet een patiënt de diagnose diabetes type 1 hebben en voldoen aan de klinische definitie van de ziekte. Allereerst moet het antistoffen in het bloed hebben, die kenmerkend zijn voor diabetes type 1. Bovendien moet de patiënt ook nog minimaal 20-30% van de resterende pancreas hebben, die wordt getest op het niveau van c-peptide. De criteria zijn erg hoog, d.w.z. een nuchtere c-peptide-spiegel van 0,7 - 0,8 ng / ml. Na een gecontroleerde maaltijd moet er een toename zijn van 100% of meer. nuchtere c-peptideniveaus. Mensen onder de 18 jaar kunnen worden behandeld met de TREG-methode. Patiënten die minder dan 30 kg wegen, kunnen niet voor de therapie worden ingeschreven, omdat van zulke jonge kinderen niet voldoende bloed kan worden afgenomen.Regulerende T-lymfocyten zijn in kleine hoeveelheden in het lichaam aanwezig - uit een halve liter bloed kun je niet meer dan een heel klein theelepel van deze cellen krijgen. Ze verliezen ook heel gemakkelijk hun eigenschappen, dus in het laboratorium moeten ze omstandigheden creëren die vergelijkbaar zijn met die in het lichaam. Na twee weken incubatie en vermenigvuldiging zijn er voldoende cellen om ze weer in de patiënt te injecteren.

Wat zijn de effecten van een TREG-behandeling?

Met TREG-therapie kunt u de behoefte aan toegediende insuline verminderen. Sommige patiënten hebben een verlengde zogenaamde huwelijksreis, de periode waarin ze helemaal geen insuline nodig hebben. Wat Poolse wetenschappers blij maakt, is de afscheiding van hun eigen insuline door patiënten, zelfs 5 jaar na de behandeling. Zelfs na zo'n lange tijd - patiënten die deze cellen hebben gekregen - krijgen na een maaltijd nog steeds een uitbarsting van hun eigen insuline, een bewijs dat de alvleesklier nog steeds functioneert. Het is niet zo hoog als bij een gezond persoon, maar het is significant. Voor een diabetespatiënt is dit van groot belang, want zelfs als hij al insuline-injecties gebruikt, zorgt de toevoeging van zijn eigen insuline uit de alvleesklier voor een veel nauwkeurigere controle van de bloedglucosespiegel, wat hem beschermt tegen complicaties.

- Tegenwoordig sterven mensen aan diabetes vanwege de complicaties ervan. Tijdens de jaren van de ziekte zal de patiënt problemen krijgen met zijn gezichtsvermogen, nieren of de bloedsomloop, terwijl zijn eigen insuline - zelfs in kleine hoeveelheden - hem in staat zal stellen het optreden van deze complicaties enkele of zelfs enkele tientallen jaren uit te stellen. In zekere zin vechten we voor een goede kwaliteit van leven voor de patiënt in de toekomst. Aangezien kinderen het vaakst ziek zijn, is het de moeite waard ervoor te vechten. - zegt prof. dr hab. n. med Piotr Trzonkowski, hoofd van de voorzitter en afdeling medische immunologie, MUG en medeoprichter van het bedrijf POLTREG dat zich bezighoudt met de ontwikkeling van de gepatenteerde TREG-methode.

Momenteel bevindt de TREG-methode zich in de derde fase van klinische onderzoeken en wordt deze nu beschikbaar voor patiënten van het Universitair Klinisch Centrum in Gdańsk. Therapie wordt verleend onder een ziekenhuisuitzondering, d.w.z. behandeling wordt aangeboden vóór centrale registratie, op basis van de ATMP-status (Advanced Therapy Medicinal Products), toegekend door het Europees Geneesmiddelenbureau. Deze unieke mogelijkheid is te wijten aan het feit dat er momenteel geen andere therapieën in de wereld zijn die diabetes type 1 op een causale manier behandelen. Studies hebben aangetoond dat de TREG-methode veilig is voor de patiënt en effectief is voor het handhaven van de pancreasfunctie bij patiënten bij wie diabetes type 1 is vastgesteld.

Poolse wetenschappers schatten dat op ongeveer 2.000 van de nieuw gediagnosticeerde type 1 diabetespatiënten per jaar, zouden enkele honderden mensen in aanmerking komen voor toediening van het cellulaire geneesmiddel TREG.